Restauran la visión en ratones ciegos

Se trata de uno de los grandes avances del año y aunque, en líneas generales, se resume en conseguir restaurar la visión en ratones ciegos, va mucho más allá.

Un equipo de investigadores anunció el desarrollo de una técnica capaz de modificar células adultas en un ser vivo, alterando su genoma. Esta técnica, permite insertar ADN en una localización objetivo en las células no divisorias, es decir en células que constituyen la mayoría de órganos y tejidos adultos. Como consecuencia, para demostrar su eficacia, han conseguido restaurar la visión en roedores ciegos.

Y todo esto gracias a la colaboración de un grupo de investigadores del Salk Institute for Biological Studies con otros grupos de trabajo del Hospital Clínic de Barcelona-IDIBAPS y la Universidad Católica San Antonio de Murcia. Este logro ha sido publicado por la revista Nature.

Jun Wu, Reyna Hernandez-Benitez, Keiichiro Suzuki y Juan Carlos Izpisua Belmonte Foto: Salk Institute

De lo que se trata y la razón por la que es tan importante este avance es que por primera vez se ha logrado insertar ADN en un lugar concreto en células que no se dividen, abriendo una puerta a la lucha contra la ceguera. Esto abre puertas y genera nuevas vías para la investigación y desarrollo de tratamientos para enfermedades de retina, neurológicas o cardíacas, según asegura el equipo de investigadores.

Imagen de una parte del cerebro de un ratón adulto. El núcleo celular en azul y las neuronas con el genoma modificado en verde Foto: Salk Institute

Hasta ahora las técnicas preexistentes para modificar el ADN sólo eran eficaces en células en división, como las de la piel o las del intestino. Pero a través de la optimización de una maquinaria específica para su uso en lugares muy precisos dentro del genoma, la creación de un compuesto que han denominado HITI y un virus inerte para integrar el paquete de inserción creado a neuronas derivadas de células madre, han conseguido llevar a cabo este salto tecnológico que permite 10 veces más eficiencia. Es una herramienta prometedora para la investigación y para el futuro de la medicina.

Según asegura Juan Carlos Izpisua-Belmonte, profesor del Laboratorio de Expresión Genética del Salk Institute y líder del trabajo:

«Por primera vez, podemos entrar en células que no se dividen y modificar el ADN. Las posibles aplicaciones de este descubrimiento son enormes».

Keiichiro Suzuki, investigador asociado en el laboratorio de Izpisúa-Belmonte y uno de los autores principales del artículo, afirma que:

«El uso de la vía de NHEJ para insertar ADN es revolucionario para la edición del genoma de organismos adultos vivos. Nadie ha hecho esto antes».